US approuve un nouveau médicament anti-leucémique

Un nouveau médicament oral pour traiter la leucémie myéloïde chronique a été approuvé en un temps record par la Food and Drug Administration des États-Unis. une conférence de presse à Washington, en présence du secrétaire américain à la santé et aux services sociaux, Tommy Thompson, et du directeur du National Cancer Institute, le Dr Richard Klausner, l’administration a annoncé son approbation du mésylate d’imatinib (Gleevec). , fabriqué par Novartis de Bâle, en Suisse, a été approuvé après un examen des données cliniques ne dure que deux mois et demi. Le médicament s’est également révélé efficace contre les tumeurs stromales gastro-intestinales rares et les cancers du poumon à petites cellules. Le mésylate d’imatinib a été développé au cours de 16 années de recherche qui ont débuté en 1985 chez Ciba-Geigy, un prédécesseur de Novartis. Jusqu’à présent, le nouveau médicament a été étudié chez plus de 7 500 patients dans 490 sites dans 30 pays. Selon le National Cancer Institute, il a été conçu en laboratoire pour cibler une version anormale d’une protéine cellulaire normale, présente chez presque tous les patients atteints de leucémie myéloïde chronique. La protéine anormale est beaucoup plus active que la protéine normale et est probablement la cause de la maladie. En bloquant la protéine anormale, BCR-ABL, le médicament tue les cellules leucémiques. Le mésylate d’imatinib représente une nouvelle classe de médicaments contre le cancer et une nouvelle façon de penser au cancer. Ces médicaments ciblés moléculairement sont différents des médicaments antérieurs parce qu’ils ciblent les protéines anormales qui sont fondamentales pour le cancer lui-même. Le mésylate d’imatinib et d’autres médicaments en développement sont conçus pour cibler les molécules spécifiques qui causent le cancer tout en évitant d’endommager d’autres cellules non cancéreuses. récurrent. Compte tenu du succès du médicament et de l’explosion récente de la puissante technologie moléculaire, les scientifiques cherchent intensivement à découvrir les cibles correctes dans d’autres cancers. Dans les essais cliniques, 88% des patients atteints de leucémie myéloïde chronique reviennent à la normale. Chez 49% des patients, le soi-disant «chromosome de Philadelphie» (qui provoque la production de BCR-ABL) a disparu ou considérablement diminué. La dernière étude, par le Dr Brian Druker et ses collègues de l’Oregon Health Sciences University, Portland, a montré que Le mésylate d’imatinib a rétabli la numération sanguine normale chez 53 des 54 patients dont la leucémie myéloïde chronique était résistante à la chimiothérapie, un taux de réponse rarement observé dans le cancer avec un seul agent (New England Journal of Medicine 2001; 344: 1031-37). de ceux traités avec le médicament a connu des événements indésirables à un moment donné. Dans les essais cliniques, il s’agissait de nausées (55-68% des patients), rétention d’eau (52-68%), crampes musculaires (25-46%), diarrhée (33-49%), vomissements (28-48%), hémorragie (13-48%), des douleurs musculo-squelettiques (27-39%), des éruptions cutanées (32-39%), des maux de tête (24-28%) et de la fatigue (24-33%). (1,1-3,5%); œdème superficiel sévère (1-5%); et des hémorragies (0,4-16%). Novartis a dit que le médicament coûterait entre 2000 $ et 2400 $ par mois, mais qu’il fournirait moins de médicaments aux patients non couverts par l’assurance. De plus amples informations sur les essais cliniques avec le mésylate d’imatinib sont disponibles sur http: //cancertrials.nci.nih.govhttp: //cancertrials.nci.nih.gov